PLATFARM

El proyecto PLATFARM consiste en una plataforma para cribado de fármacos con el objetivo de reforzar la calidad de los resultados de los ensayos preclínicos en lo que se refiere a la eficacia y la seguridad de nuevos fármacos, medicamentos y productos sanitarios y cosméticos.
Recientemente, la FDA ha establecido un cambio de paradigma en el proceso de descubrimiento de fármacos que propone utilizar alternativas al ensayo en animales para investigar la seguridad y la eficacia de los fármacos.

Nuestro proyecto tiene como objetivo aprovechar todo el potencial de diferentes grupos de la USC para la utilización de nuevos modelos traslacionales, en lo que se refiere a estudios in vitro
para la búsqueda de nuevos compuestos activos y la evaluación de su seguridad y eficacia.
El desarrollo de modelos estandarizados que puedan llegar a un nivel de automatización y trazabilidad elevado se presenta como una herramienta muy útil para reducir e incluso evitar la
experimentación en pequeños animales.

El proyecto validará esta plataforma desarrollando diferentes modelos aplicados a tres patologías con una necesidad clínica no cubierta (cáncer, hígado graso y colitis ulcerosa) y
llevando a cabo el cribado de colecciones de compuestos y productos naturales.
En las dianas identificadas en el cribado se evaluarán la seguridad y su efecto terapéutico usando organoides derivados de muestras de biopsias humanas. Además, utilizando técnicas de inteligencia artificial se realizará la deconvolución del efecto de los compuestos mediante genómica y proteómica para identificar las vías/dianas sobre la que actúan y conocer su mecanismo de acción.

Este abordaje multidisciplinar, multicéntrico y que implica la coordinación entre diferentes líneas de actuación del Plan Complementario de Biotecnología Aplicada a la Salud, representa una
aproximación holística enfocado al nuevo paradigma de descubrimiento de fármacos propuesto por la FDA.

Avances del proyecto

En el marco de PLATFARM se han desarrollado modelos in vitro 2D y 3D aplicados a distintas patologías de alta complejidad, entre ellas glioblastoma, colitis ulcerosa, adenocarcinoma ductal de páncreas, tumores del sistema nervioso periférico y esteatosis hepática. Estos modelos han permitido generar entornos experimentales más representativos de la enfermedad humana y más adecuados para el cribado temprano de compuestos, reforzando así la calidad y relevancia de los estudios preclínicos.

Además, la plataforma se ha empleado en campañas de cribado de quimiotecas propias y de compuestos de reposicionamiento, identificando moléculas candidatas que continúan en fase de validación. El proyecto ha incorporado también una plataforma in ovo para la evaluación de actividad farmacológica, ampliando las herramientas disponibles para estudiar seguridad y eficacia y contribuyendo a reducir la necesidad de experimentación animal. Como resultado adicional de su potencial de transferencia, PLATFARM ha contribuido a la creación de la spin-off Albor Biotech, reforzando la conexión entre investigación biomédica e innovación aplicada.